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科普園地|可以治療一切疾病?認識一下全球首富馬斯克都投資的mRNA技術(shù)

作者 啟辰生 發(fā)布于 2023-07-06
分類:科普園地

當(dāng)下信使核糖核酸(mRNA) 技術(shù)可以用炙手可熱來形容,就連號稱世界上最有投資頭腦的埃隆·馬斯克都投資了它。作為新冠肺炎的康復(fù)者,馬斯克曾在接受采訪時說:“mRNA代表了醫(yī)學(xué)的未來?;旧希憧梢允褂胢RNA治療一切疾病。mRNA就像計算機合成程序,你可以對它進行編程來讓它執(zhí)行所需的任何操作。舉個例子,沒準(zhǔn)實際上你還能變成一只蝴蝶?!?/span>

馬斯克不是醫(yī)藥領(lǐng)域的專業(yè)人士,變成蝴蝶或許是句玩笑話,但了解了這項技術(shù)后,你會覺得確也可信。未來,mRNA技術(shù)很可能會顛覆當(dāng)前的疾病治療模式,很多疾病的治療都會因為它而改變。
mRNA是由脫氧核糖核酸(DNA)的一條鏈為模板轉(zhuǎn)錄而來、攜帶遺傳信息、能指導(dǎo)蛋白質(zhì)合成的一類單鏈核糖核酸。作為生命的核心分子之一,它是DNA翻譯和蛋白質(zhì)合成的橋梁。蛋白質(zhì)的表達由轉(zhuǎn)錄和翻譯兩個過程組成。轉(zhuǎn)錄發(fā)生在細胞核中,機體以細胞中的DNA為模板,依據(jù)堿基互補配對原則轉(zhuǎn)錄生成mRNA后,mRNA就含有與DNA分子中某些功能片段相對應(yīng)的堿基序列,故可作為蛋白質(zhì)生物合成的直接模板,指導(dǎo)蛋白質(zhì)的翻譯。而蛋白質(zhì)的翻譯則在細胞質(zhì)中的蛋白質(zhì)加工廠——核糖體中進行??梢哉f,任何蛋白質(zhì)的合成都離不開mRNA,反過來,我們也可以利用mRNA合成任何想要的蛋白質(zhì)。
mRNA療法,就是運用了mRNA技術(shù)的原理——通過轉(zhuǎn)錄,以雙鏈DNA 分子為模板生成mRNA,隨后mRNA 從細胞核進入細胞基質(zhì)與核糖體結(jié)合,完成翻譯過程,實現(xiàn)蛋白質(zhì)的生產(chǎn)。簡單地說,mRNA療法就是修飾后的 mRNA分子進入細胞質(zhì)后,利用細胞質(zhì)內(nèi)的自由核苷酸、核糖體等進行轉(zhuǎn)錄表達,合成目標(biāo)蛋白質(zhì),最終執(zhí)行相應(yīng)的生理功能。
從理論上來說,mRNA能夠表達任何蛋白質(zhì),如抗感染的疫苗或抗體、治療罕見疾病的酶,或是修復(fù)受損組織的生長劑,因此可以探索治療幾乎所有基于蛋白質(zhì)的疾病。mRNA技術(shù)可以像計算機的操作系統(tǒng)一樣靈活快速,通過將新的遺傳密碼插入人工合成的mRNA來改變其靶標(biāo),從而實現(xiàn)馬斯克所稱的“可以治療一切疾病”。
這把能解碼各類復(fù)雜疾病的“萬能鑰匙”,除了可能終結(jié)新冠肺炎疫情外,更大的應(yīng)用潛力體現(xiàn)在為開發(fā)藥物提供了新的思路和方法,從而用于防治傳染病和遺傳病、腫瘤等更為棘手的疾病。
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