2022年4月18日，《哈佛商業(yè)評論》發(fā)表一篇文章顯示，mRNA技術(shù)有望催生出新的行業(yè)生態(tài)，這將對制藥行業(yè)的創(chuàng)新以及藥物開發(fā)，產(chǎn)生巨大的影響。

其實早在2018年，美國《化學(xué)與工程新聞》（《C&EN》）雜志上一篇關(guān)于mRNA的文章《Can mRNA disrupt the drug industry?》，就引起了業(yè)內(nèi)的廣泛討論。今日回首，也頗耐人尋味。

我們知道，蛋白質(zhì)和疾病之間關(guān)系密切，人類90%以上的疾病與蛋白質(zhì)相關(guān)。傳統(tǒng)藥物大多通過作用于蛋白質(zhì)分子來調(diào)控其功能，使之產(chǎn)生對疾病起治療作用的效應(yīng)。其研發(fā)一方面需要深入研究能夠修飾蛋白質(zhì)的分子物質(zhì)，另一方面也要對疾病的機制有著深刻認(rèn)識，從而才能保證研發(fā)出安全有效的藥物。

而基于mRNA的藥物研發(fā)思路則更加簡捷高效：mRNA能直接指導(dǎo)蛋白質(zhì)的合成，通過對mRNA 序列的設(shè)計及優(yōu)化，并采用不同的遞送方式將mRNA 傳遞至細(xì)胞內(nèi)，則可按需生產(chǎn)相應(yīng)的蛋白質(zhì)，來完成消滅入侵的細(xì)菌或病毒、清除癌細(xì)胞、糾正異常蛋白表達等任務(wù)，起到防治疾病的作用。mRNA 在理論上能夠表達任何蛋白質(zhì)，因此可以探索治療幾乎所有基于蛋白質(zhì)的疾病，用于精準(zhǔn)的個體化治療。

因而，從制藥行業(yè)的角度來看，mRNA是一種非常有潛力的候選藥物。它不同于以往的藥物——既不是小分子化學(xué)藥物，也不是大分子生物藥物，而是體內(nèi)細(xì)胞制造蛋白質(zhì)的“指揮官”。將mRNA制成藥物，相當(dāng)于繪出了一張可在人體內(nèi)生成藥物工廠的“施工圖”，只要你編好RNA序列，就可以將細(xì)胞變成小型的藥物工廠，引導(dǎo)細(xì)胞自己產(chǎn)生特定蛋白發(fā)揮系統(tǒng)藥效。與目前的療法相比，“不進入細(xì)胞核，不改變基因組，只有瞬時活性，能通過生理代謝降解……”這些先天優(yōu)勢使mRNA 治療被稱為“開啟你體內(nèi)的藥廠”，人體由此實現(xiàn)“自愈”。

一般來說，藥物的開發(fā)是具有專一性，不具有普適性，是個高度定制化的過程，只專注于識別一種針對疾病靶點的分子，而不適用于另一個疾病目標(biāo)。而通過搭建基于mRNA技術(shù)的平臺，創(chuàng)建共享式研發(fā)系統(tǒng)，還可能縮短研發(fā)時間，降低成本，提高效率，制藥創(chuàng)新方式或?qū)⒂瓉砀羁痰淖兏铩?/p>